摘要：目的觀察獲得性再生障礙性貧血（AA）治療后演變?yōu)楣撬柙錾惓＞C合征（MDS）和（或）急性髓系白血病（AML）的發(fā)生率并分析其危險因素。方法長期隨訪1991至2009年收治的1003例AA患者，觀察疾病演變，并分析其進展為MDS／AML的可能危險因素，包括患者性別、年齡、病因、治療前后染色體核型變遷、疾病嚴重程度、治療方案及治療反應等。結果1003例患者中位隨訪時間為62（2～423）個月，其5年總生存率為（78．0±1．0）％，共計27例轉化為MDS／AML[非重型AA（NSAA）11例，重型AA（SAA）6例，超重型AA（VSAA）10例]。Kaplan-Meier估計法分析1003例AA患者10年MDS／AML轉化率為（4．5±1．0）％，VSAA組10年MDS／AML轉化率[（12．8±3．5）％]顯著高于NSAA組[（4．1±1．9）％，P〈0．01]和SAA組[（3．5±1．4）％，P〈0．01]，而后二組問差異無統(tǒng)計學意義（P=0．616）。單因素及多因素分析均顯示患者年齡〉40歲[RR=3．527（95％CI：1．598—7．784），P〈0．01]、VSAA[RR=5．122（95％CI：2．214～11．853），P〈0．01]、發(fā)病前射線、毒物、化學制劑等接觸史[RR=3．401（95％CI：1．535—7．534），P〈0．01]及重組人粒細胞集落刺激因子（rhuG—CSF）療程大于300d[RR=10．782（95％C1：4．600—25．269），P〈0．01]為AA轉化為MDS／AML的危險因素。結論長期隨訪對于評估AA患者治療后進展為MDS／AML至關重要，隨訪期間應制定規(guī)范監(jiān)測策略，及時發(fā)現(xiàn)轉化的MDS／AML并盡早采取相應措施阻斷其進展。